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mercredi 1 décembre 2010

Généthon Bioprod : le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde ouvrira ses portes en 2011


Construction de G-Bioprod : 10 mois en 2 minutes

Inauguration de Généthon Bioprod : le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde ouvrira ses portes en 2011

Généthon, le laboratoire de l’Association Française contre les Myopathies (AFMTéléthon), a inauguré le 30 novembre 2010, à Evry, Généthon BioProd, un centre de production de médicaments de thérapie génique unique au monde. Ce centre qui ouvrira ses portes en 2011 a été financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, le Conseil Régional d’Ile-de-France, le Conseil Général de l’Essonne et la Genopole d’Evry. Ses objectifs sont ambitieux : accélérer les avancées en thérapie génique grâce à la production industrielle de vecteurs-médicaments.

« Aboutissement de 20 années de recherche d’excellence à Généthon, Généthon Bioprod répond aux besoins des chercheurs dans leurs essais de thérapie génique chez l’homme pour les maladies rares et va permettre aux patients de bénéficier plus rapidement de traitements sur mesure », souligne Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon. « Un grand merci à tous nos partenaires pour leur soutien financier sans lequel ce magnifique projet n’aurait pas vu le jour aussi rapidement » termine M. Revah.

« Généthon Bioprod est l’un des projets les plus ambitieux que l’AFM ait jamais porté grâce aux dons du Téléthon : ouvrir et faire fonctionner le plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique afin d’accélérer les essais chez l’homme. Après avoir déchiffré le génome humain, décrypté le fonctionnement de nombreuses maladies et fait émerger de nouvelles thérapies, Généthon Bioprod conduit la science et la médecine aux portes du médicament. Plus que jamais, nous nous rapprochons de la guérison et avons toutes les raison(s) d’y croire ! Familles, malades, chercheurs, médecins, bénévoles, donateurs… tous ceux qui contribuent à construire la médecine de demain peuvent être fiers ! » a déclaré, pour sa part, Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM et de Généthon.

genethon bioprod
Un site unique au monde

Généthon Bioprod est dédié à la production de vecteurs de thérapie génique, en quantité et qualité suffisantes pour réaliser des essais cliniques de phase I et II. Cette stratégie permettra d’accélérer le développement des premiers traitements de thérapie génique pour les maladies rares. Avec près de 5000 m² pour la bioproduction et le contrôle de produits de thérapie génique, Généthon BioProd réunit tous les équipements et toutes les expertises pour la fabrication très spécifique des « vecteurs-médicaments ». Généthon Bioprod produira ainsi ses premiers « vecteurs-médicaments » dès fin 2011 (Les vecteurs médicaments, souvent dérivés de virus, sont utilisés pour transporter le gène médicament à l’intérieur des cellules du patient afin de restaurer leur bon fonctionnement). Son objectif est de fournir, chaque année, 20 lots cliniques pour des essais en France et à l’étranger, une capacité de production jamais atteinte.

Un financement original

La construction de Généthon BioProd a duré près d’un an avec un budget de 28 millions d’euros, financés à hauteur de 8 millions d’euros par le Conseil régional d’Ile de France, 7 millions d’euros par le Conseil Général de l’Essonne, 8 millions d’euros par Génopole et 5 millions d’euros par l’AFM. Une fois le site pleinement opérationnel, l’AFM financera les équipes et le fonctionnement du laboratoire de production de vecteurs médicaments pour un montant de plus de 8 millions d’euros par an. Ce financement récurrent sera assuré par l’AFM grâce aux dons du Téléthon.

mercredi 3 novembre 2010

Les 9 médicaments les plus chers du monde en 2010, pour soigner des maladies rares

Cette année, Forbes a établi un classement des 9 médicaments les plus chers du monde. La plupart d'entre eux traitent des maladies génétiques rares.


Médicament le plus cher du monde en 2010  : Soliris ($409,500/an) alexion pharmaceuticals

Médicament le plus cher du monde en 2010 : Soliris ($409,500/an)


classement

Médicament

Molécule DCI

Laboratoire Pharmaceutique

prix/an/

traitement

en dollars

maladie

Nbre de patients ds le monde

Nbre de patients en France

1

Soliris

Eculizumab

Alexion Pharmaceuticals

$409,500

Hémoglobinurie paroxystique nocturne

8000 aux USA

500

2

Elaprase

idursulfase

Shire

$375,000

Maladie de Hunter

2000 dans le monde

2 à 3 diagnostics/an

3

Naglazyme

galsulfase

BioMarin Pharmaceuticals

$365,000

Maroteaux-Lamy Syndrome (MPS VI)

1100 dans le monde


4

Cinryze

C1 Esterase Inhibitor (Human)

ViroPharma

$350,000

Angio-œdème héréditaire

6000 aux USA

50,000 en Europe

1000


5

Myozyme

alglucosidase alfa

Genzyme

$300,000

Maladie de Pompe

1 naissance sur 40000 dans le monde

20 cas par an

6

Arcalyst

rilonacept

Regeneron Pharmaceuticals

$250,000

Muckle-Wells syndrome

2000


7

Fabrazyme

agalsidase beta

Genzyme

$200,000

Maladie de Fabry

2200


8

Cerezyme

imiglucerase

Genzyme

$200,000

Maladie de Gaucher

5200


9

Aldurazyme

laronidase

Genzyme, Biomarin

$200,000

Hurler syndrome

600