Des médicaments issus des biotechnologies aux médicaments biosimilaires : état des lieux Rapport d'expertise (12/07/2011)
Un médicament biologique est une substance produite à partir d’une cellule ou d’un organisme vivant ou dérivée de ceux-ci. Les vaccins, les facteurs de croissance ou les médicaments dérivés du sang sont des exemples de produits biologiques.
Un médicament biosimilaire est similaire à un médicament biologique dit « de référence » car déjà autorisé en Europe. Tout médicament biologique dont le brevet est tombé dans le domaine public peut être copié et c’est cette copie que l’on désigne comme un biosimilaire. La production des médicaments biologiques est complexe car elle s’appuie sur des cellules ou des organismes vivants. En raison de la variabilité biologique de ces sources de production, des différences de fabrication sont inévitables et elles peuvent impacter les propriétés cliniques des produits. Les biosimilaires ne pouvant être strictement identiques au produit de référence, le principe de substitution, valable pour les médicaments chimiques et les génériques qui sont leurs copies, ne peut s’appliquer automatiquement aux médicaments biosimilaires.
Ainsi, et contrairement aux produits génériques, le dossier de demande d’AMM repose tout d’abord sur une notion de comparaison avec un médicament choisi comme référence et surtout nécessite de soumettre des données dans les trois domaines que sont la qualité, la sécurité et l’efficacité clinique. La démonstration de la biosimilarité nécessite donc de nouveaux essais précliniques et cliniques.
Quatorze spécialités pharmaceutiques représentant trois substances actives différentes (hormone de croissance, G-CSF et érythropoïétine alfa) ont été autorisées aujourd’hui en Europe sous le statut de biosimilaire. Sept demandeurs ont déposé des dossiers de biosimilaires (2 pour l’hormone de croissance, 2 pour l’érythropoïétine et 3 pour le G-CSF) et chaque demandeur a effectué plusieurs demandes d’AMM (nom de marque différent) pour le même principe actif.
Un médicament biologique est une substance produite à partir d’une cellule ou d’un organisme vivant ou dérivée de ceux-ci. Les vaccins, les facteurs de croissance ou les médicaments dérivés du sang sont des exemples de produits biologiques.
Un médicament biosimilaire est similaire à un médicament biologique dit « de référence » car déjà autorisé en Europe. Tout médicament biologique dont le brevet est tombé dans le domaine public peut être copié et c’est cette copie que l’on désigne comme un biosimilaire. La production des médicaments biologiques est complexe car elle s’appuie sur des cellules ou des organismes vivants. En raison de la variabilité biologique de ces sources de production, des différences de fabrication sont inévitables et elles peuvent impacter les propriétés cliniques des produits. Les biosimilaires ne pouvant être strictement identiques au produit de référence, le principe de substitution, valable pour les médicaments chimiques et les génériques qui sont leurs copies, ne peut s’appliquer automatiquement aux médicaments biosimilaires.
Les produits biosimilaires sont homologués selon des conditions strictes afin de garantir la sécurité des patients. Dans la mesure où le processus de fabrication du médicament biologique de référence n’est pas public, la production de biosimilaires est un exercice complexe. L’autorisation de mise sur le marché (AMM ) est délivrée sur la base d’une équivalence de résultats pharmacologiques et cliniques, et non pas uniquement sur la seule base de la bioéquivalence pharmacocinétique qui est requise pour les génériques.
Ainsi, et contrairement aux produits génériques, le dossier de demande d’AMM repose tout d’abord sur une notion de comparaison avec un médicament choisi comme référence et surtout nécessite de soumettre des données dans les trois domaines que sont la qualité, la sécurité et l’efficacité clinique. La démonstration de la biosimilarité nécessite donc de nouveaux essais précliniques et cliniques.
La mise sur le marché des médicaments biologiques s’accompagne d’un dispositif de surveillance mis en place par le fabricant à la demande des autorités de santé et suivant des recommandations adaptées à chaque médicament. Ce dispositif doit comporter les mêmes mesures particulières que pour le médicament biologique de référence, mais aussi la surveillance du profil immunologique du produit biosimilaire.
Quatorze spécialités pharmaceutiques représentant trois substances actives différentes (hormone de croissance, G-CSF et érythropoïétine alfa) ont été autorisées aujourd’hui en Europe sous le statut de biosimilaire. Sept demandeurs ont déposé des dossiers de biosimilaires (2 pour l’hormone de croissance, 2 pour l’érythropoïétine et 3 pour le G-CSF) et chaque demandeur a effectué plusieurs demandes d’AMM (nom de marque différent) pour le même principe actif.
En Europe, le marché des produits biosimilaires n’est pas comparable à celui des médicaments génériques car contrairement à ces derniers, les produits biosimilaires ne sont pas substituables. Ces spécialités sont en moyenne 30 % moins chers que les produits de référence mais ne représentent à l’heure actuelle que moins de 10 % des prescriptions. À l’instar des médicaments génériques, leur commercialisation et l’arrivée prochaine de nouveaux produits biosimilaires devraient provoquer une baisse mécanique du prix des médicaments biologiques de référence.
source : afssaps -
